Η FDA εγκρίνει το φάρμακο σχιζοφρένειας του Bristol Myers Squibb

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων την Πέμπτη ενέκρινε Bristol Myers SquibbΤο πολυαναμενόμενο φάρμακο σχιζοφρένειας Cobenfy, ο πρώτος νέος τύπος θεραπείας για την εξουθενωτική, χρόνια ψυχική διαταραχή σε περισσότερες από επτά δεκαετίες.

Η σχιζοφρένεια επηρεάζει το πώς σκέφτεται, αισθάνεται και συμπεριφέρεται ένα άτομο και μπορεί να προκαλέσει παράνοια, αυταπάτες, ψευδαισθήσεις και αλλαγές στα συναισθήματα, τις κινήσεις και τη συμπεριφορά. Αυτά τα συμπτώματα μπορεί να διαταράξουν την καθημερινή ζωή του ασθενούς, καθιστώντας δύσκολη τη μετάβαση στο σχολείο ή την εργασία, την κοινωνικοποίηση και την ολοκλήρωση άλλων καθημερινών δραστηριοτήτων. Οι περισσότεροι άνθρωποι διαγιγνώσκονται στα τέλη της εφηβείας τους έως τις αρχές της δεκαετίας του ’30.

Το Bristol Myers Squibb αναμένει ότι το χάπι δύο φορές την ημέρα, το οποίο θα πωλείται με την επωνυμία Cobenfy, θα είναι διαθέσιμο στα τέλη Οκτωβρίου, ανέφεραν στελέχη στο CNBC. Το φάρμακο είναι μια πολύ αναγκαία νέα επιλογή για τα σχεδόν 3 εκατομμύρια ενήλικες στις ΗΠΑ που ζουν με σχιζοφρένεια, λένε ορισμένοι ιατροί ειδικοί.

Μόνο 1,6 εκατομμύρια από αυτούς τους ασθενείς λαμβάνουν θεραπεία για την πάθηση και το 75% από αυτούς σταματούν να παίρνουν υπάρχοντα φάρμακα τους πρώτους 18 μήνες, επειδή αγωνίζονται να βρουν θεραπείες που είναι αποτελεσματικές ή εύκολες ανεκτές, σύμφωνα με τον φαρμακοποιό.

Το Cobenfy θα μπορούσε επίσης να είναι μια τεράστια μακροπρόθεσμη ευκαιρία πωλήσεων για το Bristol Myers Squibb, το οποίο αντιμετωπίζει πίεση να αντισταθμίσει την πιθανή απώλεια εσόδων από θεραπείες με κορυφαίες πωλήσεις που θα δουν τις πατέντες του να λήγουν. Το φάρμακο προέρχεται από την τεράστια εξαγορά 14 δισεκατομμυρίων δολαρίων από την εταιρεία της εταιρείας βιοτεχνολογίας Karuna Therapeutics στα τέλη του περασμένου έτους.

Σε ένα ερευνητικό σημείωμα του Ιουλίου, οι αναλυτές της Guggenheim είπαν ότι θεωρούν το Cobenfy ως μια «μακροπρόθεσμη ευκαιρία πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων» για την εταιρεία. Ωστόσο, είπαν ότι το φάρμακο πιθανότατα θα έχει αργή κυκλοφορία, επομένως μπορεί να μην συμβάλει ουσιαστικά στην κορυφαία γραμμή του Bristol Myers Squibb το 2024 και το 2025.

“Πιστεύω ότι υπάρχει δυνητικά μια πραγματικά μεταμορφωτική στιγμή στον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε και μιλάμε για τη σχιζοφρένεια. Και αυτό που έχετε είναι, δυστυχώς, ένας συχνά μειονεκτούντος πληθυσμός που δεν λαμβάνει την προσοχή που του αξίζει από την άποψη της έρευνας και της υγειονομικής περίθαλψης”, δήλωσε ο Andrew Ο Μίλερ, ιδρυτής και πρώην πρόεδρος έρευνας και ανάπτυξης της Karuna Therapeutics και τώρα σύμβουλος του Bristol Myers Squibb, δήλωσε στο CNBC.

«Νομίζω ότι η πιο σημαντική στιγμή θα είναι σε πέντε ή δέκα χρόνια από τώρα, όταν κοιτάξουμε πίσω και πούμε ότι κάναμε πραγματικά τη διαφορά», συνέχισε. «Βοηθήσαμε τους ανθρώπους, βελτιώσαμε τα αποτελέσματα, παρέχουμε στους φροντιστές και τους γιατρούς ένα άλλο εργαλείο που μπορούν να χρησιμοποιήσουν».

Το Cobenfy θα κοστίζει 1.850 δολάρια για την προμήθεια ενός μήνα ή 22.500 δολάρια ετησίως πριν από την ασφάλιση και άλλες εκπτώσεις, ανέφεραν στελέχη του Bristol Myers Squibb.

Είπαν ότι η τιμολόγηση είναι σύμφωνη με τις υπάρχουσες επώνυμες θεραπείες σχιζοφρένειας από το στόμα και ότι αναμένουν από τους περισσότερους ασθενείς, ιδιαίτερα αυτούς που είναι εγγεγραμμένοι στα προγράμματα Medicare και Medicaid, να έχουν ελάχιστο κόστος για το φάρμακο. Περίπου το 80% των ασθενών που ζουν με την πάθηση καλύπτονται από κρατική ασφάλιση, σύμφωνα με τον Bristol Myers Squibb.

Η εταιρεία σκοπεύει να ξεκινήσει ένα πρόγραμμα με στόχο να βοηθήσει τους ασθενείς να αντέξουν οικονομικά το Cobenfy, πρόσθεσαν στελέχη.

Δεν είναι ακόμη σαφές πόσο αυτό το πρόγραμμα θα αυξήσει την πρόσβαση για άτομα χωρίς ασφάλιση.

Το Cobenfy θα πρέπει να ανταγωνιστεί ορισμένα υπάρχοντα φάρμακα για τη σχιζοφρένεια – που ονομάζονται αντιψυχωσικές θεραπείες – με χαμηλότερες τιμές καταλόγου, ιδιαίτερα γενικά αντίγραφα επώνυμων θεραπειών. Για παράδειγμα, οι ασθενείς χωρίς ασφάλιση μπορούν να λάβουν τη γενική έκδοση μιας αντιψυχωτικής θεραπείας που ονομάζεται Abilify με μόλις 16 $ για 30 δισκία μία φορά την ημέρα με δωρεάν κουπόνια από την GoodRx.

Τα υπάρχοντα φάρμακα για τη σχιζοφρένεια λειτουργούν μπλοκάροντας άμεσα τους υποδοχείς ντοπαμίνης στον εγκέφαλο για να βελτιώσουν γενικά τα συμπτώματα στους ασθενείς.

Αλλά συνοδεύονται από έναν μακρύ κατάλογο σοβαρών πιθανών παρενεργειών που μπορεί να αναγκάσουν τους ασθενείς να σταματήσουν τη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένης της αύξησης βάρους, της υπερβολικής κόπωσης και των ακούσιων, ανεξέλεγκτες κινήσεις. Περίπου το ένα τρίτο των ατόμων με σχιζοφρένεια είναι επίσης ανθεκτικά στις συμβατικές αντιψυχωσικές θεραπείες, σύμφωνα με το WebMD.

Το Cobenfy είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίθηκε από μια νέα κατηγορία φαρμάκων που δεν μπλοκάρουν άμεσα τη ντοπαμίνη για τη βελτίωση των συμπτωμάτων της σχιζοφρένειας, δήλωσε στο CNBC ο Δρ. Samit Hirawat, επικεφαλής ιατρός του Bristol Myers Squibb.

Είπε ότι ένα μέρος του Cobenfy είναι ένα φάρμακο που ονομάζεται xanomeline, το οποίο ενεργοποιεί ορισμένους λεγόμενους μουσκαρινικούς υποδοχείς στον εγκέφαλο για να μειώσει τη δραστηριότητα της ντοπαμίνης χωρίς να προκαλεί τις παρενέργειες που σχετίζονται με τα αντιψυχωσικά. Το δεύτερο μέρος του Cobenfy ονομάζεται τρόσπιο, το οποίο μειώνει τις γαστρεντερικές παρενέργειες που συνδέονται με την ξανομελίνη, όπως ναυτία, έμετος, διάρροια και δυσκοιλιότητα.

«Η πλειονότητα αυτών των ασθενών έχει ήδη περάσει με ποδήλατο ένα ή δύο από αυτά τα προϊόντα», δήλωσε στο CNBC ο Adam Lenkowsky, επικεφαλής εμπορευματοποίησης του Bristol Myers Squibb. «Έτσι, ο ενθουσιασμός που ακούμε από τους γιατρούς είναι η ευκαιρία να βάλουμε έναν ασθενή να ξεκινήσει θεραπεία χωρίς να δει τις παρενέργειες, αλλά και να έχει πρωτοφανή αποτελεσματικότητα».

Ο Lenkowsky είπε ότι η εταιρεία αναμένει ότι το Cobenfy θα γίνει τελικά η τυπική θεραπεία για τη σχιζοφρένεια, καθώς οι γιατροί μαθαίνουν περισσότερα για το φάρμακο και νιώθουν πιο άνετα με τη συνταγογράφηση του σε ασθενείς.

Αλλά η τιμή θα μπορούσε να περιορίσει τη χρήση του φαρμάκου σε ασθενείς που έχουν ήδη δοκιμάσει και έχουν αποτύχει με άλλες υπάρχουσες θεραπείες, δήλωσε η Nina Vadiei, κλινική αναπληρώτρια καθηγήτρια φαρμακοθεραπείας και μεταφραστικών επιστημών στο Πανεπιστήμιο του Τέξας στο Austin College of Pharmacy.

“Αν ήταν στο χέρι μου, δεν θα έλεγα απαραίτητα ότι πρέπει να δοκιμάσουμε πρώτα Χ αριθμό αντιψυχωσικών. Αλλά γνωρίζω από εμπειρία σε νοσοκομειακό περιβάλλον ότι αυτό είναι πιθανότατα που θα πρέπει να συμβεί λόγω κόστους, κυρίως.” είπε ο Vadiei, κλινικός ψυχίατρος φαρμακοποιός που παρακολουθεί ασθενείς με σχιζοφρένεια στο κρατικό νοσοκομείο του Σαν Αντόνιο».

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τρεις κλινικές δοκιμές που συνέκριναν το Cobenfy με ένα εικονικό φάρμακο, καθώς και σε δύο πιο μακροπρόθεσμες μελέτες που εξέτασαν πόσο ασφαλές και ανεκτό είναι το φάρμακο για έως και ένα έτος. Το Cobenfy πέτυχε τον κύριο στόχο των τριών δοκιμών, τη σημαντική μείωση των συμπτωμάτων της σχιζοφρένειας σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο, σύμφωνα με τον Bristol Myers Squibb.

Στις μελέτες, το Cobenfy οδήγησε κυρίως σε ήπιες έως μέτριες παρενέργειες, οι οποίες ήταν κυρίως γαστρεντερικές και εξαφανίστηκαν με την πάροδο του χρόνου, είπε ο Miller.

Ο Bristol Myers Squibb είπε ότι η έγκριση της Πέμπτης για τη σχιζοφρένεια μπορεί να είναι μόνο η αρχή για το Cobenfy.

Για παράδειγμα, η εταιρεία έχει συνεχείς κλινικές δοκιμές τελικού σταδίου που εξετάζουν τις δυνατότητες του Cobenfy στη θεραπεία ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ με ψύχωση. Η Bristol Myers Squibb είπε ότι αναμένει να δημοσιεύσει δεδομένα από αυτές τις μελέτες το 2026.

Η εταιρεία σχεδιάζει επίσης να μελετήσει τις δυνατότητες του Cobenfy για τη θεραπεία της διπολικής μανίας και της ευερεθιστότητας που σχετίζονται με τον αυτισμό.

«Όταν σκεφτόμαστε το Cobenfy, το σκεφτόμαστε ως πολλαπλές ενδείξεις συσκευασμένες σε ένα προϊόν… επειδή αναπτύσσουμε πραγματικά το φάρμακο όχι μόνο για τη σχιζοφρένεια αλλά έξι άλλες ενδείξεις», είπε ο Hirawat, αναφερόμενος σε άλλες πιθανές χρήσεις του φαρμάκου.

— Η Angelica Peebles του CNBC συνέβαλε σε αυτήν την αναφορά.